Από το εργαστήριο στην κλινική πράξη: η διαδρομή μιας ιδέας

Η ανακάλυψη είναι η αρχή

Ένα κύτταρο που ανταποκρίνεται στο εργαστήριο προσφέρει μια ένδειξη για το πώς μπορεί να λειτουργεί ένας μηχανισμός. Ένα θετικό αποτέλεσμα σε ζώο προσθέτει πληροφορίες για έναν ολόκληρο οργανισμό. Κανένα από τα δύο δεν απαντά πλήρως τι θα συμβεί στον άνθρωπο. Πριν από την κλινική έρευνα εξετάζονται, ανάλογα με το προϊόν, η βιολογική δράση, η έκθεση, η κατανομή και οι πιθανοί κίνδυνοι. ^[1]

Στις κυτταρικές θεραπείες είναι ιδιαίτερα σημαντικό να γνωρίζουμε τι ακριβώς περιέχει το προϊόν και πώς παράγεται. Η ταυτότητα, η καθαρότητα, η ισχύς και η συνέπεια μεταξύ παρτίδων επηρεάζουν το αν το αποτέλεσμα μιας μελέτης μπορεί να αναπαραχθεί. Ένα κοινό όνομα δεν εγγυάται ισοδύναμα προϊόντα. ^[2]

Τι αναζητούν οι κλινικές δοκιμές

Η πρώιμη κλινική έρευνα δίνει έμφαση στην ασφάλεια, στην ανεκτικότητα και στη συμπεριφορά της παρέμβασης στον άνθρωπο. Μπορεί να συλλέγει και πρώιμες ενδείξεις δράσης, αλλά συνήθως δεν έχει το μέγεθος ή τον σχεδιασμό που χρειάζεται για οριστική απόδειξη αποτελεσματικότητας. Οι επόμενες μελέτες διερευνούν περισσότερο το πιθανό όφελος και προσπαθούν να επιβεβαιώσουν τα ευρήματα στον κατάλληλο πληθυσμό. ^{[1] [3]}

Οι αριθμημένες φάσεις είναι χρήσιμος οδηγός, όχι μηχανικός κανόνας που ισχύει ίδιος για κάθε προϊόν. Στόχοι μπορούν να συνδυάζονται και τα σχέδια να προσαρμόζονται με αιτιολόγηση. Το σημαντικό είναι να καταλαβαίνουμε ποιο ερώτημα απαντά η συγκεκριμένη μελέτη, ποια σύγκριση κάνει και ποια αβεβαιότητα παραμένει. ^[1]

Έγκριση μελέτης και έγκριση θεραπείας

Η καταχώριση σε μητρώο ή η άδεια έναρξης μιας δοκιμής δεν σημαίνουν ότι το προϊόν έχει αποδειχθεί αποτελεσματικό ή έχει άδεια κυκλοφορίας. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών αξιολογούνται για ποιότητα, ασφάλεια και αποτελεσματικότητα μέσα στο αντίστοιχο κανονιστικό πλαίσιο. Η κρίση αφορά συγκεκριμένο προϊόν και ένδειξη, όχι ολόκληρη την κατηγορία «βλαστοκύτταρα» ή «αναγεννητική ιατρική». ^[2]

Η παρακολούθηση δεν τελειώνει με τη διάθεση

Ακόμη και μετά από έγκριση χρειάζεται επιτήρηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας. Σπάνιες ανεπιθύμητες ενέργειες ή όψιμα προβλήματα μπορεί να γίνουν ορατά μόνο με μεγαλύτερη χρήση και μεγαλύτερη διάρκεια παρακολούθησης. Αυτό εξηγεί γιατί η ερώτηση «έγινε μια μελέτη;» είναι ανεπαρκής. Χρειάζεται να γνωρίζουμε τι μελετήθηκε, τι εγκρίθηκε και πώς καταγράφονται τα αποτελέσματα στην πράξη. Η αξιόπιστη καινοτομία προχωρά με αυτά τα βήματα, αντί να τα αντιμετωπίζει ως περιττή καθυστέρηση. ^{[1] [2]}